近日，百济神州宣布核心产品百悦泽（泽布替尼胶囊）相关四项注册申请已获国家药监局批准，这也意味着百悦泽的可及性将进一步提升，如果能够成功实现商业化将为该公司贡献更多业绩。作为一家创新药企业，百济神州每年需要花费大量研发费用，目前仍处于亏损状态，去年亏损金额更是达到百亿元。在业内人士看来，想要早日摆脱亏损的苦海，百济神州只能加快产品收入的增长速度，同时在国内外市场建立广泛的临床开发布局。
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多项注册申请获批
百济神州公告称，国家药监局已于近日批准公司核心产品百悦泽相关的四项注册申请，包括两项新增适应症的上市许可申请，具体为新诊断的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者和新诊断的成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者，以及两项附条件批准转为常规批准的补充申请。
百悦泽是一款由百济神州自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。
由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。
本次百悦泽获批用于治疗 CLL/SLL 适应症是基于在既往未经治疗的CLL/SLL患者中开展的SEQUOIA（NCT03336333）研究中所取得的数据，获批用于治疗WM适应症是基于 ASPEN（NCT03053440）研究。ASPEN研究是目前WM领域中BTK抑制剂开展的首个也是唯一一个全球3期头对头临床试验。
百济神州表示，此次获批使得百悦泽为CLL/SLL以及WM患者带来新的治疗选择，有助于进一步提升该药物的可及性。不过，由于生物医药行业具有研发周期长、投入大、风险高的特点，公司的药物产品需完成药物早期发现、临床前研究、临床开发、监管审查、生产、商业化推广等多个环节，容易受到一些不确定性因素的影响，因此在药品获批后能否最终实现商业目的存在一定的不确定性。
亏损面较去年收窄
百悦泽是百济神州核心产品之一，2023年一季度全球销售额达到14.47亿元，贡献了百济神州一季度近一半的营收。
此前，百悦泽已于2020年6月获国家药监局附条件批准用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者和既往至少接受过一种治疗的成人 CLL/SLL 患者，并于2021年6月获国家药监局附条件批准用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人 WM 患者；2023年4月底，国家药监局将泽布替尼附条件批准的既往至少接受过一种治疗的成人CLL/SLL和WM患者适应症转为常规批准。
作为一家全球性生物科技公司，百济神州目前共有3款自主研发并获批上市药物，包括百悦泽、百泽安（替雷利珠单抗，一款用于治疗多种实体瘤及血液肿瘤的抗 PD1 抗体免疫疗法）和百汇泽（帕米帕利，一款具有选择性的PARP1和PARP2小分子抑制剂）。
但正因为是一家创新药企业，百济神州多年来在研发、销售等环节投入大量资金，目前仍处于亏损状态。
2022年，百济神州实现营收95.66亿元，同比增长26.06%；净亏损136.42亿元，上年同期净亏损97.5亿元；累计未弥补亏损为509.7亿元，存在大额累计及持续亏损。
百济神州表示，亏损的主要原因是公司自设立以来专注于药品研发，研发管线较多，大部分产品管线仍处于新药研发阶段，尚未形成销售，研发支出金额较大且在2022年呈现递增趋势，销售的自主研发药品以及授权销售产品的销售收入尚不能覆盖成本及费用。
今年一季度，百济神州亏损面相对去年有所收窄。财报显示，百济神州实现总营收30.66亿元，同比增长57.4%；营业利润亏损23.92亿元；归属于母公司所有者的净利润亏损24.5亿元；归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润亏损26.14亿元。
其中，产品收入为28.08亿元，同比增长69%，百悦泽全球销售额总计14.47亿元，百泽安在中国的销售额总计7.86亿元，安进授权产品在中国的销售额为2.49亿元；合作收入为2.58亿元，主要来自于对与Novartis Pharma AG分别于2021年第一季度就百泽安、2021年第四季度就TIGIT抑制剂欧司珀利单抗（ociperlimab）的合作预付款进行的部分收入确认。
百济神州首席财务官王爱军表示，随着产品收入的增长速度继续显著地超过运营费用的增速，百济神州已经为实现未来的进一步增长做好充分准备。
核心产品排队出海
百济神州实现产品收入进一步增长，一方面需要依赖国内市场，同时也不能放弃海外市场的探索。
从财报中可以看到，百济神州旗下的三款核心产品中，百悦泽的主要收入就来自美国市场。2023年一季度，百悦泽在美国的销售额总计9.5亿元，主要得益于慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者适应症上市的推动。随着临床医生的使用增多以及处方数量的持续增长，百悦泽在所有已获FDA批准的适应症中的应用快速增加。
据悉，百悦泽已在包括美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、韩国和瑞士在内的超过65个市场获批多项适应症。
与此同时，百济神州也在加快百泽安与其他自主研发管线产品的全球临床布局和进展。
据财报，百泽安在31个国家和地区入组受试者超过12100人，其接下来的审评工作包括：澳大利亚药品管理局（TGA）对百泽安用于一线和二线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）以及二线治疗食管鳞状细胞癌（ESCC）的新药上市许可申请，预计将在2023年下半年取得相关监管决定；新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）对百泽安用于一线和二线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）以及二线治疗食管鳞状细胞癌（ESCC）的新药上市许可申请；韩国食品药品安全部（MFDS）对百泽安用于二线治疗食管鳞状细胞癌（ESCC）的新药上市许可申请；巴西国家卫生监督局（Anvisa）对百泽安用于一线和二线非小细胞肺癌（NSCLC）以及二线食管癌的上市许可申请。
CIC灼识咨询执行董事刘立鹤表示，中国的PD-1市场赛道已经非常拥挤，由于海外PD1产品选择较少，出海一直都是中国PD-1药企的一个重要选择方向，然而中国药企仍然需要面对海外监管机构的进一步审查要求，这给出海企业带来了巨大的临床试验成本压力。（图片来源：企业官网、企业财报）
原文标题 : 百济神州，亏损泥潭中挣扎
